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 Buscail1

Broché, 272 pages

Format : 21.50 x 14.20 cm

ISBN : 9782733913970

Prix: 18 €

Le livre chez l’éditeur

Louis Buscail
La Thérapie génique
De la genèse d'une thérapie innovante
à l'ADN médicament

Éditions Grancher 2017

Le Site de l'Ostéopathie remercie les éditions Grancher de l'avoir autorisé à présenter cet ouvrage

Descriptif

Un long chemin a été parcouru depuis les premières expériences de manipulation génétique sur la bactérie. En effet, le développement et la maîtrise progressive de la biologie moléculaire ont permis aux scientifiques de faire pénétrer et exprimer de l'ADN étranger dans une cellule animale ou humaine. Le champ de la transgénèse et celui de la thérapie génique ont alors été ouverts. Cette dernière vise à remplacer un gène déficient dans le cadre des maladies monogéniques (déficits immunitaires ou enzymatiques, myopathie, mucoviscidose, hémoglobinopathies) ou à utiliser l'ADN comme un véritable médicament, en particulier dans le traitement des cancers.

Ce livre expose le plus simplement possible les bases moléculaires et médicales puis les outils et les applications de la thérapie génique. Il décrit également toutes les étapes nécessaires à la mise en place d'un essai clinique de thérapie génique, fruit d'une chaîne de compétences multidisciplinaires. Enfin, il détaille les principaux essais cliniques, parfois encore en cours, ainsi que leurs résultats, positifs ou non.

Fort de son expérience de médecin chercheur et praticien, l'auteur nous livre un regard réaliste sur cette thérapie innovante qui soulève de grands espoirs. Bien que les obstacles restent nombreux (notamment son coût très élevé), notre troisième millénaire verra assurément d'autres applications et succès de cette approche hors norme. Enfin un excellent ouvrage qui met à portée du grand public cette thérapie complexe et ses enjeux !

Biographie de l'auteur

Louis Buscail, ex-directeur de recherche à l’INSERM, est professeur d’hépato-gastroentérologie à l’Université Paul-Sabatier et au CHU de Toulouse. Il a consacré une grande partie de sa carrière à développer un programme de thérapie génique du cancer du pancréas, une aventure scientifique et médicale certes palpitante et pleine d’espoir mais semée d’embûches. Au travers de sa propre expérience, l’auteur a voulu exposer avec des mots simples la plupart des moyens et des champs d’application de la thérapie génique.

Avant-propos

Un ouvrage de la collection ABC est supposé donner les éléments nécessaires à la compréhension et à l'apprentissage d'une thématique ou d'une discipline. Il se trouve que la thérapie génique fait appel à de multiples disciplines et connaissances allant de la simple composition de l'ADN de nos cellules jusqu'à l'élaboration d'un médicament innovant et complexe. Il m'a paru donc important de reprendre dans ce livre les nombreuses bases qui aident à la compréhension de la démarche scientifique et médicale de la thérapie génique. C'est aussi l'occasion de retracer tout le chemin parcouru par la science pour qu'un jour l'ADN devienne un médicament qui traite des symptômes et des maladies.

Chaque chapitre peut se lire indépendamment mais mieux vaut les aborder dans l'ordre afin d'acquérir les éléments de compréhension de cet échiquier au combien complexe.

Au-delà du fantasme que suscite encore la thérapie génique, il était temps de faire le point sur la réalité de ce traitement innovant qui appartenait un peu au domaine du rêve il y a plus de vingt-cinq ans, mais qui au fil des années est devenu réalité.

Cette réalité est devenue tangible grâce au travail des chercheurs et des médecins qui, de près ou de loin, ont fait progresser les connaissances dans le domaine de la biologie moléculaire, de la microbiologie, de la chimie, de la virologie et de la recherche clinique.

En effet, outre le caractère pluridisciplinaire de cette approche, il fallait « laisser le temps au temps », c'est-à-dire en arriver à l'identification du génome humain, aux progrès de la transgénèse, à ceux de l'étude de l'expression des gènes et à la conduite d'essais cliniques dits « précoces » en thérapie génique, servant de terreau au développement d'un médicament innovant.

Enfin, sur le plan médical, les dernières années ont été riches en résultats et, bien que certains soient préliminaires, ils démontrent que « cela peut marcher » ! Raison de plus pour s'arrêter, le temps d'un livre, sur ce qui constitue l'une des grandes aventures humaines, scientifiques et médicales de notre XXIe siècle.

Table des Matières

Table des abréviations    
Avant-propos    
1. Connaître la cellule    
   La membrane cellulaire    
   Le cytoplasme et ses organites    
   Le noyau, les chromosomes et la division cellulaire    
   Diversité des fonctions de la cellule     
   Les cellules souches    
   Adaptation et dysfonctionnement de la cellule    
   La vision du microscope    
2. Petite histoire de l'ADN et des gènes    
   Structure de l'ADN et code génétique    
   De l'ADN aux protéines    
   Comment étudier, décrypter et lire l'ADN ?    
   À propos du génome    
   La génétique et les maladies génétiques    
   Génétique et cancer    
   Étude de l'ADN en médecine    
   Les grands domaines d'application de l'étude de l'ADN
3. ADN : de la molécule au médicament    
   Structure et production d'un plasmide    
   À propos de la transfection    
   Quelques exemples et applications de l'expression génique    
   Retour sur expérience    
   Bactéries et génie génétique    
   La transgénèse animale    
   Exemples concrets de transgénèse d'addition    
   Exemples de transgénèse de soustraction    
   Le clonage des animaux    
   Transgénèse et environnement    
4. Les grands principes et outils de la thérapie génique    
   Quelques définitions    
   Les trois grandes méthodes de thérapie génique    
   Les principes de base de la thérapie génique    
   Vecteurs plasmidiques de thérapie génique    
   Les vecteurs synthétiques    
   Les vecteurs d'origine virale    
   Les vecteurs adénoviraux et dérivés    
   Les vecteurs rétroviraux et lentiviraux    
   Les ARN interférents, les antisens et les petits ARN en épingle à cheveux    
   Édition du génome
5. Essai clinique de thérapie génique, mode d'emploi    
   Principes de base d'un essai clinique de thérapie génique    
   La preuve de concept    
   Étapes précliniques d'un essai de thérapie génique    
   La phase des dossiers réglementaires    
   Expérience vécue d'un essai de thérapie génique du cancer    
6. Succès et échecs de la thérapie génique    
   Petit historique des essais cliniques de thérapie génique    
   Diffusion des essais de thérapie génique dans le monde    
   Thérapie génique des maladies monogéniques    
   Thérapie génique des déficits immunitaires    
   Traitement du déficit immunitaire combiné lié au chromosome X    
   Traitement du déficit immunitaire lié au déficit en adénosine désaminase    
   Traitement des anomalies génétiques de l'hémoglobine
   Thérapie génique de l'hémophilie    
   Thérapie génique de la myopathie    
   Traitement de la mucoviscidose    
   Thérapie génique du déficit en lipoprotéine lipase    
   Thérapie génique des maladies neurodégénératives    
   D'autres exemples d'essai clinique de thérapie génique d'affections non cancéreuses
   Les grands principes de la thérapie génique des cancers    
   Stratégie du gène suicide pour la thérapie génique des cancers    
   Thérapie génique par transfert du gène P53    
   Immunothérapie génique des cancers    
   Oncovirus et oncovirothérapie    
   Autres applications cliniques de la thérapie génique    
7. Du négativisme au réalisme    
Glossaire    
Bibliographie    
Ressources Internet    
Ouvrages    
Articles scientifiques (publications originales et revues générales)    
Index    
Table des figures

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